智通财经APP获悉苏畅 麻豆，Neurogene(NGNE.US)在周一盘后一度暴跌56%，规模发稿，该股大跌35%，报46.14好意思元。音讯面上，该公司公布了针对儿科患者进行NGN-401(一种和谐Rett抽象征的基因疗法)的中期1/2期数据。该公司正在对候选东谈主进行低剂量和高剂量的测试，其公布了四名儿科患者服用低剂量疫苗的疗效数据，并显走漏积极的出路。然而，据报谈，两名秉承高剂量和谐的患者中有别称出现了与和谐相关的严重不良事件，这与已知的AAV基因和谐风险一致。
低剂量队伍的前四名参与者在临床总体印象改善量表(CGI-I)上获取了2分，与基线比较的变化标明有很大的改善。此外，这四名患者在Rett抽象征活动问卷中的得分也有所改善，较基线提升了28%-52%。
Neurogene还暴露，他们仍是开动了一项青少年/成东谈主队伍说合苏畅 麻豆，以不雅察NGN-401是否能和谐更平素的东谈主群。该队伍瞻望将招募三名年岁在16岁及以上的高剂量参与者。
该公司补充称未鼓舞NGN-101 CLN5巴顿病基因和谐财富，该技俩也处于1/2期临床考研阶段。这是公司唯独的其他临床财富。
Taysha Gene Therapies(TSHA.US)正在开导一种与之竞争的Rett抽象征基因疗法TSHA-102，该公司股价在盘后来去中一度高涨了约35%，截止发稿，高涨了12.27%。
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